Le projet AtmosR a pour objectif de développer des traitements thérapeutiques innovants pour des pathologies du système nerveux central en s’appuyant sur le modèle du syndrome d’Ondine (maladie rare et mortelle, dont le principal symptôme est une insuffisance respiratoire sévère et une atteinte plus diffuse des autres fonctions du système nerveux autonome).

Ainsi, la société a mis en place des partenariats avec les meilleurs experts académiques français et mondiaux de la maladie, et s’appuie sur des modèles biologiques uniques, afin de faire émerger un candidat-médicament pour des patients sans solution thérapeutique à ce jour, la prise en charge se faisant via une ventilation mécanique externe.

L’originalité du projet réside sur 1) Une identification de molécules candidates grâce à la mise en place de différents tests de screening in vitro et in silico avec les experts de la pathologie, ainsi qu’à la disponibilité d’un modèle de cellules iPS inédites. 2) Une approche ex vivo sur préparations de troncs cérébraux isolés puis in vivo sur modèles murins permettant de valider les résultats in vitro et in silico et de préciser les mécanismes cellulaires en jeu 3) Une très grande proximité et une communication quotidienne avec tout l’écosystème international du syndrome d’Ondine : patients et familles, cliniciens, chercheurs. Les travaux réalisés ont ainsi permis d’identifier une molécule active, l’ATS003, apportant une preuve de concept sur le modèle murin de la pathologie et qui pourrait être le 1^er candidat-médicament de la société.