Les troubles du spectre autistique (TSA) concernent plus de 3 millions de patients en Europe et 67 millions à travers le monde. Il n’existe pas à ce jour de traitement de ces TSA, la recherche d’un traitement répond donc à une attente importante de la part des patients et des familles. Neurochlore a pour ambition de développer le premier traitement thérapeutique des TSA.

Un premier essai clinique randomisé en double aveugle de phase II sur 60 enfants autistes a montré qu’un diurétique, inhibiteur d’un canal chlore, administré tous les jours pendant 3 mois améliore de façon significative le syndrome autistique. Ces résultats ont été publiés le 11 décembre 2012 dans un journal scientifique de renom (Lemonnier E. et al., Translational Psychiatry, 2012). Forte de ces résultats, la société Neurochlore a mis en place une étude de phase II de détermination de dose. Il s’agit d’un essai international, multicentrique (France et Espagne) randomisé en double aveugle contre placebo qui concernera 80 enfants et adolescents âgés de 2 à 18 ans. Cet essai a eu l’accord de l’agence européenne du médicament et de l’agence française (ANSM). Il doit commencer d’ici la fin de l’année 2013.

En parallèle, la société Neurochlore tient à garder un département Recherche Fondamentale qui s’articule autour de divers modèles animaux de TSA. Cela lui permet de mieux comprendre les mécanismes impliqués dans ces maladies et d’obtenir une preuve de concept. Ces travaux sont issus de l’Institut de Neurobiologie de la Méditerranée – INMED fondé en 1989. Le projet est basé sur une découverte importante faite par Y. Ben-Ari, Fondateur et directeur honoraire de l’INMED, et ses collaborateurs démontrant que dans un tissu pathologique, le chlore s’accumule dans les neurones entrainant des effets paradoxaux du transmetteur inhibiteur GABA qui devient excitateur. La découverte des équipes de l’INMED est protégée par un brevet déposé par INSERM Transfert et couvrant l’international.