La leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) est un type de cancer rare qui affecte le sang et la moelle osseuse. Caractérisée par la surproduction de lymphocytes immatures, un type de globule blanc, la LAL perturbe la production normale des cellules sanguines et affaiblit le système immunitaire. Cette maladie est plus fréquemment diagnostiquée chez les enfants, mais touche également les adultes. Le taux d’incidence est de 1,5 pour 100.000 personnes. Avec une rechute plus fréquente chez les adultes (environ 1 cas sur 2), la LAL est considérée comme un cancer difficile et coûteux à traiter. De façon générale, en biologie, la synthèse de l’ADN pour la reproduction des cellules au sein d’un être vivant est assurée par deux voies : la voie principale, dite ‘de novo’ et la voie secondaire, dite ‘de sauvetage’. L’inhibition des deux voies est un moyen pour déclencher la létalité synthétique (mort cellulaire) et arrêter la prolifération de cellules cancéreuses fortement dépendantes de ces 2 voies. Aussi la thérapie ciblée proposée par ORTHOS est un médicament contenant 2 principes actifs, la Thymidine (dT), déjà connue comme régulateur négatif naturel de la voie ‘de novo’, et la nouvelle molécule inhibitrice OR0662 ciblant la voie ‘de sauvetage’. Cette molécule est l’aboutissement des travaux de l’équipe de recherche, dont l’hypothèse a porté sur l’augmentation du niveau d’affinité d’un activateur existant (la molécule masitinib) avec le nucléotide kinase d’intérêt, la déoxycytidine kinase (dCK) conduisant à son inhibition. Cette dernière (dCK) est une enzyme clé de la voie de sauvetage, fortement exprimée dans certains cancers. L’objet du projet vise donc à créer une Biotech ayant pour raison d’être de développer et de déployer une thérapie ciblée dans le domaine de l’oncologie, avec la LAL, comme première application thérapeutique.