Le projet vise à utiliser la technique de l’interférence ARN in vivo maîtrisée au sein de l’INMED pour reproduire chez le rat ou la souris des défauts du développement du cerveau, et mimer ainsi plusieurs maladies neurologiques d’origine génétique chez l’homme. Contrairement au knock-out, la technique de l’interférence ARN in vivo permet de reproduire chez le rat ou la souris les défauts du développement du cerveau observés dans plusieurs maladies neurologiques d’origine génétique chez l’homme. Cette technique est donc devenu l’outil de choix pour l’étude de certaines de ces pathologies responsables de retards mentaux et/ou d’épilepsies.

L’utilisation de l’interférence ARN in vivo chez les embryons de rongeurs requiert a la fois un investissement matériel spécifique et un savoir-faire particulier. Ces deux composantes sont réunies à l’INMED, et font l’objet d’une demande croissante. L’objectif du projet est de répondre à cette demande, et de mettre au point de nouvelles approches permettant le ciblage d’autres organes et d’autres temps du développement et de la vie des animaux modèles.